FDA-მ დღეს დაამტკიცა Casgevy, CRISPR გენის რედაქტირების ტექნოლოგიაზე დაფუძნებული, მსოფლიოში პირველი წამალი, ნამგლისებრუჯრედოვანი დაავადების სამკურნალოდ. Casgevy პოტენციურად კურნავს ნამგლისებრუჯრედოვან დაავადებას, რომელიც რთული, სიცოცხლის ხანგრძლივობის შემამცირებელი, სისხლის თანდაყოლილი დაავადებაა.
“მისი ავტორიზაცია არის იმ ტექნოლოგიის მეცნიერული ტრიუმფი, რომელსაც შეუძლია ეფექტურად და ზუსტად შეაკეთოს დნმ-ის მუტაციები, რითაც მემკვიდრული დაავადებებისადმი მიმართული გენეტიკური მედიკამენტების ახალ ერაში შევდივართ”-STAT.